الملخص:
أعلنت شركة Prime Medicine، وهي شركة أمريكية تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية، رسميًا أنها أكملت أول تجربة على مستوى العالم لتسليم دواء Prime Editing على الإنسان.
وهذه أيضًا هي المرة الأولى التي تقوم فيها تكنولوجيا التحرير الرائدة بإعادة كتابة الحمض النووي مباشرة في مريض حي، وهو حدث بارز في مجال تحرير الجينات. في التجربة، حقنوا الدواء التجريبي PM577a في مريض مصاب بمرض ويلسون (التنكس الكبدي الهضمي).
ينتج مرض ويلسون عن طفرات في جين ATP7B. لا يستطيع كبد المريض استقلاب وإخراج النحاس بشكل طبيعي، ويستمر النحاس في التراكم، مما يسبب تلفًا مستمرًا للكبد والجهاز العصبي. لا يمكن التحكم في الحلول الحالية إلا عن طريق الأدوية طويلة الأمد ولا يمكن علاجها
والهدف من هذا العلاج هو تصحيح هذه الطفرة المسببة للأمراض.على عكس كريسبر-كاس9، لا يؤدي التحرير التجريبي إلى قطع الخيوط المزدوجة للحمض النووي. إنها أشبه بأداة "بحث واستبدال" في الجينوم. وهو يعتمد على نيكاز Cas9 والنسخ العكسي لإكمال التعديلات الأساسية. من الناحية النظرية، فهي تحتوي على مخاطر أقل خارج الهدف وتحرير أكثر دقة.
يتم تسليم الدواء من خلال الجسيمات الدهنية النانوية (LNP)، ويدخل الدم عن طريق التسريب في الوريد، ويصل إلى خلايا الكبد بطريقة مستهدفة لإجراء تعديل الحمض النووي. إنه تحرير في الجسم الحي. ليست هناك حاجة لإزالة الخلايا لتعديلها خارج الجسم ثم إعادة زرعها. وإذا نضجت في المستقبل، فمن المتوقع أن تقلل بشكل كبير من تكلفة العلاج وتبسيط العملية.
تم إجراء هذه الإدارة في 5 أكتوبر وهي عبارة عن مرحلة 1/2 من التجارب السريرية. تم الانتهاء من الإدارة فقط حتى الآن. لم يتم نشر بيانات السلامة والفعالية بعد. ومن غير المتوقع إعلان الدفعة الأولى من نتائج الأبحاث قبل عام 2027.
سيخضع المرضى لمراقبة طويلة المدى لتتبع مؤشرات استقلاب النحاس، وحالة الكبد، والآثار الجانبية المحتملة لتحرير الجينات.
من منظور الصناعة، دخلت علاجات تحرير كريسبر في الجسم الحي إلى الممارسة السريرية في الماضي، لكن التحرير التجريبي ظل دائمًا في مرحلة المختبر. لقد فتح تنفيذ هذه التجربة اتجاهًا جديدًا لعلاج الأمراض الوراثية الدقيقة ذات القاعدة الواحدة.
ومع ذلك، فإن هذا العلاج له أيضًا بعض المخاطر.
لا تزال سلامة توصيل LNP وتعديل الجينات في الجسم الحي على المدى الطويل غير معروفة
ولا تزال هناك فترة طويلة من التجارب السريرية قبل الإطلاق الرسمي.
التعليقات