حقق علاج سرطان البنكرياس طفرة كبيرة. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار راسونك الجديد، الذي ضاعف تقريبًا متوسط ​​مدة بقاء المرضى على قيد الحياة.

الملخص:

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الثورة يوم الأربعاء تطبيق تسويق الأدوية لأدوية سرطان البنكرياس. وأظهرت التجارب السريرية الكبيرة أن الدواء ضاعف تقريبًا متوسط ​​​​بقاء المرضى المصابين بسرطان البنكرياس المتقدم. الدواء عن طريق الفم مرة واحدة يوميًا، المسمى Rasonque، مناسب للمرضى الذين يعانون من سرطان البنكرياس النقيلي والذين تلقوا علاجًا مسبقًا أو الذين لا يستطيعون تلقي العلاج الكيميائي المركب. تم تصميم الدواء لمنع أشكال متعددة من بروتين RAS. تعمل بروتينات RAS على تحفيز نمو الورم في العديد من أنواع سرطان البنكرياس.

على وجه التحديد، كان لدى المرضى الذين تناولوا راسونك متوسط ​​بقاء على قيد الحياة قدره 13.2 شهرًا، مقارنة بـ 6.7 شهرًا لأولئك الذين تلقوا العلاج الكيميائي، بزيادة قدرها 6.5 شهرًا.

تشير البيانات إلى أن سرطان البنكرياس هو أحد أنواع السرطان التي لديها أعلى معدل وفيات، كما أن معدل البقاء على قيد الحياة لمدة 5 سنوات بشكل عام هو من بين أدنى المعدلات بين جميع أنواع السرطان، حيث يبلغ حوالي 13٪ فقط.

今年4月，Revolution公布该药临床试验结果后，市场需求迅速升温。FDA随后迅速通过其"同情用药计划"提前向患者开放该药。该计划允许患有严重或危及生命疾病的患者，在药物获得监管机构正式批准前，于临床试验之外接受实验性治疗。

وقالت كارلا كوركجيان، طبيبة الأورام في مستشفى ميرسي في أوكلاهوما سيتي: "سيغير راسونك حياة المرضى". "هذا لا يعني فقط أنه من المتوقع أن يعيش المرضى لفترة أطول، حتى إلى درجة لم نشهدها من قبل في الماضي؛ بالنسبة لنا نحن الأطباء، فهذا يعني أيضًا أنه يمكننا أخيرًا إجراء محادثة علاجية مختلفة مع المرضى عما كان عليه الحال في العقود القليلة الماضية."

قال مارك جولدسميث، الرئيس التنفيذي لشركة Revolution Medicines: "إنها فرصة تاريخية للمرضى وعائلاتهم، ونحن بحاجة إلى بذل كل ما في وسعنا لتمهيد الطريق وتحقيق ذلك في أسرع وقت ممكن."

لقد تم تسريع سرعة المراجعة بشكل كبير

في العام الماضي، أصبح راسونك أحد الأدوية الأولى التي تم تضمينها في آلية المراجعة المعجلة الجديدة لإدارة الغذاء والدواء. تم تصميم هذه العملية لضغط دورة المراجعة التقليدية التي تتراوح مدتها من 10 إلى 12 شهرًا بشكل كبير إلى شهر إلى شهرين فقط، مستهدفة العلاجات التي تعالج الأولويات الصحية الرئيسية في الولايات المتحدة والتي لديها احتياجات طبية ضخمة لم تتم تلبيتها.

كان المستثمرون في السوق متفائلين بشأن آفاق الأعمال في راسونك، مراهنين على أنه سيصبح خيارًا علاجيًا جديدًا مهمًا، مما دفع سعر سهم ريفولوشن إلى الارتفاع بنسبة 166٪ هذا العام. وبما أن السوق توقعت عمومًا الموافقة على الدواء، كان رد الفعل على سعر سهم Revolution ضعيفًا نسبيًا بعد إعلان الأخبار، حيث ارتفع بنسبة 1٪ فقط خلال الجلسة.

تتوقع وول ستريت أن يصبح راسونك عقارًا رائجًا. وتتوقع شركة Evaluate، وهي شركة تعمل في مجال صناعة الأدوية، أنه إذا ثبت أن الدواء آمن وفعال في المراحل المبكرة من المرض وأنواع السرطان الأخرى، فإن مبيعاتها السنوية قد تتجاوز 20 مليار دولار.

قال محللو RBC Capital Markets إن الموافقة السريعة وأكثر من 2000 مريض يشاركون حاليًا في خطة الاستخدام الموسعة للدواء قد تدفع مبيعات عقار سرطان البنكرياس في الولايات المتحدة إلى ما يقرب من 28 مليون دولار في الربع الثالث. قد تصل المبيعات في الربع الرابع إلى 148 مليون دولار.

على المدى الطويل، تتوقع RBC Capital Markets أن تصل مبيعات الدواء السنوية إلى 11.5 مليار دولار.

تتوقع جمعية السرطان الأمريكية أنه سيتم تشخيص ما يقرب من 67350 شخصًا في الولايات المتحدة بسرطان البنكرياس هذا العام. لفترة طويلة، كان هؤلاء المرضى يفتقرون إلى خيارات العلاج الفعالة وكانوا في كثير من الأحيان يلجأون إلى العلاج الكيميائي. يموت حوالي سبعة من كل ثمانية مرضى في غضون خمس سنوات من التشخيص، والعديد منهم لا يعيشون حتى لمدة عام.

قال محللو RBC Capital Markets: "نظرًا للبيانات السريرية الممتازة التي أظهرها الدواء والاحتياجات الطبية الضخمة التي لم يتم تلبيتها، فمن المرجح أن يكون السوق قادرًا على قبول أسعاره المرتفعة."